По словам группы ученых, редкое генетическое заболевание отоферлиновой глухотой, которая может быть наследственной, можно вылечить.
Что известно о способности излечить врожденную глухоту
Отоферлиновая глухота является чрезвычайно редким заболеванием, вызванным мутацией в гене отоферлина (белка, благодаря которому нервные клетки превращают звуковые вибрации в сигналы, способные интерпретировать мозг) в одном гене.
Согласно разработанной учеными методике, необходимо произвести замену больного гена здоровым.
Генетические мутации вызывают от 1% до 8% случаев врожденной глухоты и довольно редки – всего 200 тыс человек в мире страдают отоферлиновой глухотой.
В частности, в терапии ученые используют модифицированные вирусы для доставки рабочих генов к внутреннему уху.
По результатам исследований, обнародованных в журнале The Lancet, метод эффективен для большинства пациентов.
Однако для одобрения подобной терапии необходимо провести ряд экспериментов.
В испытании генной терапии уже успели принять участие шесть детей в возрасте от одного до шести лет.
У каждого из них врачами была диагностирована полная потеря слуха.
Что известно об испытаниях и результатах
Во время испытания каждому ребенку вводили модифицированные гены в ухо через мембрану, отделяющую среднее ухо от внутреннего.
Врачи ожидали, что у пяти детей слух восстановится в течение 26 недель.
Их ожидания сбылись: слух улучшился примерно через четыре-шесть недель после лечения, а вместе с тем и речи.
Трое из пяти детей имели импланты в нелеченных ушах.
Они помогают улучшить слух, фактически минуя внутреннее ухо, прокладывая звук еще один путь к мозгу.
Благодаря ему ребенок может слышать, но не столь качественно.
Исследователи отмечают, что после применения генной терапии дети стали лучше воспринимать язык, а также общаться без имплантов.
Во время испытания каждому ребенку вводили модифицированные гены в ухо через мембрану, отделяющую среднее ухо от внутреннего.
Врачи ожидали, что у пяти детей слух восстановится в течение 26 недель.
Их ожидания сбылись: слух улучшился примерно через четыре-шесть недель после лечения, а вместе с тем и речи.
Трое из пяти детей имели импланты в нелеченных ушах.
Они помогают улучшить слух, фактически минуя внутреннее ухо, прокладывая звук еще один путь к мозгу. Благодаря ему ребенок может слышать, но не столь качественно.
Исследователи отмечают, что после применения генной терапии дети стали лучше воспринимать язык, а также общаться без имплантов.
Прошло четыре месяца после начала терапии. Теперь у него наблюдается только легкая форма глухоты.
Больше по теме
- Категория
- Наука и медицина
- Дата публикации
- Додати до обраного
- Категория
- Наука и медицина
- Дата публикации
- Додати до обраного
- Категория
- Наука и медицина
- Дата публикации
- Додати до обраного