Новий революційний метод, який базується на технології CRISPR, дає можливість вносити точні зміни до ДНК людини. Саме він допоміг врятувати життя смертельно хворого малюка.
Головні тези:
- У немовляти було рідкісне генетичне захворювання.
- Створення персоналізованої терапії на базі CRISPR дало можливість виправити мутації у ДНК та усунути причину хвороби.
Що відомо про новий прорив вчених
Як вдалося дізнатися журналістам, лікарі та науковці вперше об'єдналася, щоб застосувати персоналізоване редагування генів для лікування рідкісного генетичного захворювання немовляти.
Про це повідомляє видання The New England Journal of Medicine.
Лікарі та вчені рятували життя малюка, на ім'я Кей Джей. Йому не пощастило народитися з дефіцитом ферменту CPS1.
Що важливо розуміти, йдеться про вкрай рідкісну хворобу, через яку організм не може правильно переробляти аміак.
Ця патологія призводить до тяжких ушкоджень мозку, затримки розвитку і навіть необхідності пересадки печінки. За статистикою, близько 50% дітей із цим діагнозом помирають у перший тиждень життя.
Порятунок малюка полягав у створенні для нього індивідуальної терапії на базі CRISPR.
Саме це дало можливість виправити мутації у ДНК, усунувши причину хвороби.
На переконання науковців, цей інструмент в майбутньому будуть застосовувати для лікування інших генетичних захворювань, таких як серповидно-клітинна анемія, кістозний фіброз, хвороба Гентінгтона та дистрофія м'язів.
Більше по темі
- Категорія
- Наука та медицина
- Дата публікації
- Додати до обраного
- Категорія
- Технології
- Дата публікації
- Додати до обраного
- Категорія
- Наука та медицина
- Дата публікації
- Додати до обраного
