За словами групи науковців, рідкісне генетичне захворювання отоферлінову глухоту, яка може бути спадковою, можна вилікувати.
Що відомо про здатність вилікювати вроджену глухоту
Зазначається, що Отоферлінова глухота є надзвичайно рідкісним захворюванням, викликаним мутацією в гені отоферліну (білку, завдяки якому нервові клітини перетворюють звукові вібрації у сигнали, які здатен інтерпретувати мозок) в одному гені.
Відповідно до розробленої науковцями методики, необхідно провести заміну хворого гена на здоровий.
Генетичні мутації спричиняють від 1% до 8% випадків вродженої глухоти і є доволі рідкісними – всього 200 тис людей у світі страждають на отоферлінову глухоту.
Зокрема, у терапії науковці використовують модифіковані віруси для доставки робочих генів до внутрішнього вуха.
За результатами досліджень, оприлюднених в журналі The Lancet, метод є ефективним для більшості пацієнтів.
Однак для схвалення подібної терапії необхідно провести низку експериментів.
Результати цього дослідження справді чудові. Ми побачили, що слухові здібності дітей покращуються тиждень за тижнем, - зазначає науковий співробітник лабораторії Eaton-Peabody в Mass Eye and Ear і доцент Гарвардської медичного університету Чжен-І Чен.
У випробуванні генної терапії вже встигли взяти участь шестеро дітей віком від одного до шести років.
У кожного з них лікарями було діагностовано повну втрату слуху.
Що відомо про випробовування та результати
Під час випробування кожній дитині вводили модифіковані гени в одне вухо через мембрану, яка відокремлює середнє вухо від внутрішнього.
Лікарі очікували, що у п’яти дітей слух відновиться протягом 26 тижнів.
Їхні очікування справдились: слух покращився приблизно через чотири-шість тижнів після лікування, а разом з тим й мовлення.
Троє з п'яти дітей мали імпланти у нелікованих вухах.
Вони допомагають покращити слух, фактично минаючи внутрішнє вухо, прокладаючи звуку ще один шлях до мозку.
Завдяки йому дитина може чути, але не так якісно.
Дослідники зазначають, що після застосування генної терапії ці діти стали краще сприймати мову, а також спілкуватись без імплантів.
Під час випробування кожній дитині вводили модифіковані гени в одне вухо через мембрану, яка відокремлює середнє вухо від внутрішнього.
Лікарі очікували, що у п’яти дітей слух відновиться протягом 26 тижнів.
Їхні очікування справдились: слух покращився приблизно через чотири-шість тижнів після лікування, а разом з тим й мовлення.
Троє з п'яти дітей мали імпланти у нелікованих вухах.
Вони допомагають покращити слух, фактично минаючи внутрішнє вухо, прокладаючи звуку ще один шлях до мозку. Завдяки йому дитина може чути, але не так якісно.
Дослідники зазначають, що після застосування генної терапії ці діти стали краще сприймати мову, а також спілкуватись без імплантів.
Минуло чотири місяці від початку терапії. Тепер у нього спостерігають лише легку форму глухоти.
Більше по темі
- Категорія
- Наука та медицина
- Дата публікації
- Додати до обраного
- Категорія
- Наука та медицина
- Дата публікації
- Додати до обраного
- Категорія
- Наука та медицина
- Дата публікації
- Додати до обраного